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为仅有的患者开发药物哥伦比亚大学与n-Lorem达到协作 米乐体育手机版登陆


发布时间:2022-06-15 16:04:40 来源:米乐体育手机版登陆


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  今日,n-Lorem基金会宣告,与哥伦比亚大学Irving医学中心达到首个杰出协作伙伴(Partner in Excellence)协作。联合促进反义寡核苷酸(ASO)疗法的开发,增进对超级稀有疾病患者的了解而且改进他们的医治。

  与具有稀有病临床和科研特长的世界级研讨机构协作是n-Lorem基金会医治超级稀有病患者战略的重要一环。非盈利的n-Lorem基金会旨在使用ASO技能,发现和供给在研ASO疗法,无偿医治超级稀有病患者(全球患者人数1~30个)。许多稀有病是因为基因突变形成的,ASO疗法能够经过与特定RNA结合,避免有毒蛋白的表达,或许改动mRNA的剪接,生成具有功用的蛋白。

  n-Lorem的杰出协作伙伴项目联合医师科学家、世界级的研讨所和n-Lorem的力气,共同向为超级稀有病患者供给最高质量医疗护理的方针而尽力。经过选用个体化的开发战略,n-Lorem能够为每个患者开发优化的ASO药物。参加杰出协作伙伴项目的协作者对这一战略至关重要,他们将供给患者的基因和表型表征,评价ASO技能的可行性,向n-Lorem提交医治方案的请求,搜集患者疾病天然历史数据等等。经过这一项目,n-Lorem将在个体化ASO疗法开发过程中的每一步为研讨所里的科研人员供给支撑。

  “超级稀有病患者可能是世界上仅有患有这种遗传病的患者。今日,n-Lorem和咱们的杰出协作伙伴有才能满意这些患者的需求,从一个一个患者做起。” n-Lorem基金会联合创始人兼首席执行官Stanley T. Crooke博士说,“我很快乐发布第一批杰出协作伙伴,将与Wendy Chung和Neil Shneider博士密切协作,支撑开发ASO疗法医治他们的一些患者。”

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